美國FDA質疑Capricor杜氏肌營養不良藥deramiocel療效：III期試驗未達目標

美國FDA表示，Capricor Therapeutics用於治療杜氏肌營養不良的幹細胞療法deramiocel，在III期臨床試驗中未能達到研究目標。這一說法與Capricor於去年12月宣稱該藥在一項大型隨機研究中同時達成主要及次要終點的表述相矛盾。該藥物聚焦於已失去行走能力的青少年及年輕男性患者，此前公司稱其可保留上臂功能並延緩多數患者最終會出現的心衰。