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NPR

Come una famiglia ha dato un impulso decisivo alla ricerca sulle terapie geniche

La terapia è stata sviluppata grazie ai fondi raccolti da famiglie colpite dalla sindrome di Sanfilippo. Dopo l'approvazione della FDA, la ricercatrice Fu ha ricevuto i messaggi delle famiglie che avevano finanziato la ricerca.
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