user-avatar
NPR

ครอบครัวหนึ่งหนุนการวิจัยยีนบำบัดอย่างสำคัญ ซึ่งเริ่มทดลองในมนุษย์ในปี 2016

การบำบัดนี้ได้รับการสนับสนุนทางการเงินจากการระดมทุนของครอบครัวที่ได้รับผลกระทบจากกลุ่มอาการซานฟิลิปโป หลัง FDA อนุมัติ ผู้พัฒนาชื่อฟูได้รับข้อความจากครอบครัวที่ให้ทุนสนับสนุนการวิจัย