Как одна семья обеспечила решающую поддержку исследованиям генной терапии
Терапию разработали при поддержке средств, которые собрала семья, столкнувшаяся с синдромом Санфилиппо. После одобрения FDA разработчик Фу получила сообщения от семей, финансировавших исследования.