5時間前
米FDA、Capricorのデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬deramiocelの有効性に疑義
米食品医薬品局(FDA)は、Capricor Therapeuticsのデュシェンヌ型筋ジストロフィー向け幹細胞治療薬deramiocelが第III相試験の主要目標を達成しなかったとの見解を示した。これは、同社が昨年12月に「主要評価項目と副次評価項目を達成した」と発表していた内容と食い違う。deramiocelは、すでに歩行能力を失った10代および若年男性患者を対象に、上肢機能の低下や心不全の進行を遅らせることが期待されていた。