FDA contesta eficácia do deramiocel, da Capricor, para distrofia muscular de Duchenne
A FDA disse na segunda-feira que o tratamento com células-tronco da Capricor Therapeutics para distrofia muscular de Duchenne não cumpriu os objetivos de um estudo de Fase 3. A avaliação contrasta com a afirmação feita pela empresa em dezembro de que o deramiocel atingiu os desfechos primário e secundário em um grande estudo randomizado. O fármaco é voltado a adolescentes e jovens que já perderam a capacidade de andar e era apresentado como capaz de preservar a função do braço e retardar a insuficiência cardíaca, segundo a Capricor.