FDA đặt nghi vấn về hiệu quả thuốc điều trị Duchenne của Capricor
FDA của Mỹ cho biết liệu pháp tế bào gốc deramiocel của Capricor Therapeutics điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne không đạt các mục tiêu của thử nghiệm Giai đoạn 3, trái với tuyên bố của công ty hồi tháng 12 năm ngoái. Trước đó, Capricor nói deramiocel đạt cả tiêu chí chính và tiêu chí phụ trong một nghiên cứu ngẫu nhiên quy mô lớn. Thuốc được hướng tới nhóm bệnh nhân thanh thiếu niên và nam giới trẻ đã mất khả năng đi lại, với kỳ vọng giúp duy trì chức năng cánh tay trên và làm chậm diễn tiến suy tim; FDA nêu thông tin này vào thứ Hai.