FDA усомнилось в эффективности deramiocel от Capricor при мышечной дистрофии Дюшенна
FDA поставило под вопрос эффективность клеточной терапии Capricor Therapeutics для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, заявив, что препарат deramiocel не достиг целей исследования III фазы. Это противоречит сообщению компании в декабре о том, что в крупном рандомизированном исследовании были достигнуты как первичная, так и вторичные конечные точки. Препарат предназначен для подростков и молодых мужчин, уже утративших способность ходить, и, по словам Capricor, должен был сохранять функцию верхних конечностей и сдерживать развитие сердечной недостаточности.