La FDA remet en cause l’efficacité du deramiocel de Capricor contre la dystrophie musculaire de Duchenne
La FDA estime que le traitement à base de cellules souches de Capricor Therapeutics contre la dystrophie musculaire de Duchenne n’a pas atteint les objectifs de son essai de phase 3. Cette lecture contredit la communication de la société en décembre, lorsqu’elle affirmait que le deramiocel avait atteint les critères principaux et secondaires dans une grande étude randomisée. Le traitement visait des adolescents et jeunes hommes ayant déjà perdu la capacité de marcher, avec l’ambition de préserver la fonction des bras et de freiner l’évolution vers l’insuffisance cardiaque.